高尿酸血症及前列环素受体激动剂药物研发项目可行性研究报告
思瀚产业研究院 绿十字药    2023-02-07

1、项目概况

本项目总投资 29,532.49 万元，建设期 5 年。本项目拟围绕针对高尿酸血症的URAT1 抑制剂和针对肺动脉高压的前列环素受体激动剂两种创新药物开展研发课题。项目建成后将利用公司现有研发优势，早日实现两种创新药产品的成功研发。

2、项目必要性

（1）抓住行业发展机遇，提升公司创新能力

我国医药行业发展水平与发达国家相比仍有一定差距，但增长速度较快。随着我国人口自然增长与老龄化比例加大、医疗体制改革及药品分类管理制度实施、农村经济发展和农村医药市场潜力扩张，未来我国医药行业将持续高速增长。医药行业的市场规模扩张，也为创新药研发带来了巨大的发展机遇。

创新药的研发周期较长，需要投入大量的人力、物力，为研发出药效强、安全系数高的创新药，对应用于各个环节的研发设备和相关的研发人才储备都提出了较高要求。公司现有的设施条件、人才管理等暂难以满足需要。因此，加大研发创新投入、完善研发设施建设是目前提高公司创新能力的关键举措。

本次项目建设，将通过购置先进研发设备，引进优秀研发人才，进一步完善现有的研发系统，从而提升公司在创新药的杂质来源去向、产生机理、结构特性、稳定性等各个方面的技术水平，保障公司研发出的创新药具有较高的安全性和有效性。

（2）把握技术发展趋势，增强公司竞争能力

多数高尿酸患者是由于尿酸排出量减少导致疾病，人的尿酸盐转运蛋白 1（URAT1）是参与尿酸盐重吸收过程的重要载体蛋白，通过抑制 URAT1 可阻碍尿酸盐的重吸收，增加尿酸盐的排泄量，可以达到降低血清尿酸浓度的目的。因此，URAT1 已成为降尿酸热门的药物研发靶点。

此外，选择性前列环素受体激动剂可松弛血管壁平滑肌，扩张血管，降低肺动脉血管的压力。经试验发现，用选择性前列环素受体激动剂治疗肺动脉高压，可显著降低其死亡率及其他并发症风险，并且对患者耐受性良好。因此，选择性前列环素受体激动剂已成为研发治疗肺动脉高压药物的一个重要方向。

本项目将围绕 URAT1 和选择性前列环素受体激动剂进行创新药研发，通过以高尿酸血症和肺动脉高压这两种常见、重大疾病的药物技术发展趋势为目标，以自主研发创新为驱动力，推出适应性更强、耐受性良好的新产品，从而使公司获得更加突出的竞争优势。

（3）丰富现有产品管线，创造新的盈利增长点

研发创新是综合型药企可持续发展的核心驱动力，技术的创新性和先进性决定了公司的发展速度。本项目建设完成后，公司将以研发创新为核心、以临床需求为导向，发挥公司多年积累的技术和品牌优势，致力于具有自主知识产权的创新药研究与开发，形成疗效显著、市场竞争力突出的产品体系，为公司创造新的盈利增长点。

3、项目可行性

（1）创新药研发领域拥有较为广阔的市场空间

随着我国人民生活水平的不断提高，饮食结构发生变化，摄入脂肪的动物蛋白增多，对于人体健康的隐患增加，痛风患者人群呈逐年上升趋势。高尿酸血症是痛风形成的主要因素，已经成为仅次于糖尿病的第二大代谢类疾病，并且高尿酸患者发病是一个连续、慢性的生理过程，对该病的治疗管理需要长期的病情监测和用药。然而，目前市场上降尿酸药物较少，安全性也有待提高，市场亟需新的药物。

肺动脉高压是病情呈进行性发展的一种心血管疾病，该病不仅会严重影响患者的日常生活，一些细小的伤害都可能对患者造成致命的危险，因此肺动脉高压已成为影响人类健康的重大疾病之一。当前临床上最主要的治疗方法是使用舒张血管的药物，但其治疗效果有待提高，市场亟需研发出疗效更好的药物针对肺动脉高压。

本次创新药研发主要针对以上两种常见、重大疾病，是面向需求较为紧缺的药品领域进行重点研究，因此市场需求广阔，项目发展前景向好，具有可行性。

（2）创新药研发领域具备先进可靠的技术基础

公司自成立起，高度重视研发和技术储备工作，经过多年研发和生产转化经验的积累，在 URAT1 抑制剂和前列环素受体激动剂领域已形成了相关发明专利。公司从2016 年开始布局 URAT1 抑制剂的研发，通过自行分子设计与化合物筛选，已积累了一定的实验数据，且数据显示本项目所研发的目标化合物可高效促进尿酸排泄，调节尿酸水平，与现有临床药物相比，在药效、安全性及药代动力学方面均表现出一定优势的潜力。目前，公司已就 URAT1 抑制剂的开发完成了多项前期准备工作，后续将按照相关要求继续开展动物体内外相关药效学、动物急毒、长毒以及安全药理等各项研究。

此外，公司研发的新型前列环素受体激动剂在抗血栓生成、抗增殖、抗炎方面与现有药物相比具有更好的疗效，有希望可改善患者长期预后，并能够延缓病情进展。公司目前已初步完成原料药的合成工艺、质量标准制定，以及临床前药代、组织分布、药效、毒理等一系列研究准备工作，进一步的药效评价研究也正在进行中。

由此可见，公司在高尿酸血症和肺动脉高压两种适应症的创新药研发方面已经有一定的研发基础，并取得了一些阶段性的研究成果。本次所研发的新化合物在技术路径上也得到了一定程度的验证，这将为公司研发项目的顺利开展提供有力的技术支撑。

（3）完善的研发体系和专业的研发团队为项目实施提供了充分支持

公司重视专业化、规范化管理模式的建设，经过多年积累，逐渐形成了一套自有的研发管理制度和体系，包括产品战略中远期规划、产品项目立项、设计开发、可行性评审、小试、中试等各研发流程。在此基础上，公司还在不断完善从立项研发到产业化的整体规划与建设，努力实现科技成果转化链条的良性循环。

此外，公司通过人才的有机结合，以学术带头人为技术引领，以课题组为基本的研究单元，培养了一批拥有较强技术力量，具备丰富新药研发和技术创新经验的人才团队，专业领域涉及药物化学、药物制剂、药物分析、药理学、制药工程、临床医学、合成化学等各个方面。公司现有研发团队的能力和经验以及相关研发管理的制度和流程，对本项目建成后的高效运行提供了强有力的保障，能够促进公司研发成果的快速转化。

4、项目投资概算

本项目的投资29,532.49万元。

（1）研发费用

研发费用包括创新药研发费用、研发人员工资和研发耗材等。

1）本项目创新药研发费用为 26,035.00 万元。

高尿酸血症研发主要分为临床前研究、Ⅰ期临床试验阶段、Ⅱ期临床试验阶段、Ⅲ期临床试验阶段，投资总计 12,915.00 万元。肺动脉高压研发主要分为临床前研究、Ⅰ期临床试验阶段、Ⅱ期临床试验阶段、Ⅲ期临床试验阶段，投资总计 13,120.00 万元。

2）本项目研发人员工资为 1,127.94 万元，研发耗材费用为 332.55 万元。

（2）设备及软件购置费

项目设备及软件的购置费合计为 1,910.00 万元，其中设备购置费为 1,810.00 万元，软件购置费为 100.00 万元。

（3）工程建设其他费用

项目前期工作费 30.00 万元。

（4）预备费

项目预备费包括基本预备费和涨价预备费。基本预备费取建设投资中建筑工程费、设备及软件购置费、安装工程费和工程建设其他费用之和的 5%，基本预备费计 97.00万元。涨价预备费参照国家计委《关于加强对基本建设大中型项目概算中“价差预备费”管理有关问题的通知》（计投资[1999]1340 号）精神，投资价格指数按零计算。

5、主要能源的供应

项目厂址位于广东省广州市，厂区周边供配电、给排水等配套设施完善，项目能源供应有保障。

6、投资项目的选址、环保影响及措施

本项目建设地点位于广州市黄埔区蕉园路 2号，公司已取得该宗地块的土地使用权。本项目不涉及工程施工，因此在建设阶段对周围环境影响较小；项目为医药研发、试验，项目运营过程中所排放的主要污染物均采取了有效的污染控制措施，污染物均达标后排放，预测该建设项目对项目所在区的水、气、声环境影响较小，对生态环境基本无影响。

7、项目实施进度安排

项目建设期拟定为 5 年。项目进度计划内容包括项目前期研究、受试化合物制备、受试制剂制备、临床一期、临床二期、临床三期。

8、项目效益分析

本项目为成本中心，未做效益测算。

此报告为正式报告摘取部分。需编制政府立项、银行贷款、投资决策等用途可行性研究报告咨询思瀚产业研究院。