多发性硬化：免疫系统介导的 CNS 炎性脱髓鞘疾病
思瀚产业研究院    2025-07-30

1、 MS 全球存量患者基数较大，高纬度地区患病率较高

多发性硬化（Multiple Sclerosis, MS）是一种由免疫系统介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病。当自身免疫系统异常激活，错误攻击神经纤维表面的髓鞘时，髓鞘破裂和剥落（即脱髓鞘）导致神经传导受阻，引发多样化的神经功能障碍。MS 临床症状包括肢体运动障碍、视觉系统异常、感觉异常、精神认知症状等，具有较高致残率，进展型患者可能面临瘫痪、失明、认知衰退等后果。

MS 病因尚不明确，Epstein‑Barr 病毒感染、低血清维生素 D 水平、日晒不足、吸烟、青少年时期肥胖等可能为 MS 发病的催化因素。MS 好发于 29-39 岁，女性更为多见，高纬度高海拔地区更易发生 MS，亚洲、非洲、拉丁美洲人群患病率明显低于欧美高加索人种。根据《多发性硬化诊断与治疗中国指南（2023 版）》，中国整体人群 MS 发病率为 0.235/10 万人年，成人男女患者比例为 1∶2.02。根据 Frost &Sullivan 数据，全球与中国多发性硬化存量患者数量预计将在 2030 年达到 371/6 万人，2025-2030 CAGR 约 2.7%/2.1%。

MS 地理分布呈现鲜明的“纬度梯度”现象：根据医药魔方，随着与赤道距离增加，患病率显著升高；纬度每增加 1 度，MS 患病风险提高 1.03 倍。这种分布模式被认为可能与日照强度、维生素 D 合成以及某些地域性病原体暴露相关。MS 高危地区包括美国北部、加拿大、冰岛、英国、北欧等，亚洲和非洲国家发病率整体较低。美国 MS 患病率估计约 100-150/10 万人，患者总数约 30-40 万例。

2、 空间与时间多发性是 MS 核心特点，也是诊断的核心标准

“空间多发性”和“时间多发性”是 MS 的核心特点，也是诊断的核心标准。空间多发性指病变部位的多发，可同时或先后累及大脑半球、脊髓、脑干、小脑和视神经等不同区域；时间多发性则是指大多数患者在病程中经历多次复发与缓解交替的过程。这种病灶在时空上的跳跃性分布是多发性硬化区别于其他神经系统疾病的重要特征。

MS 的诊断仍具有挑战性，目前尚无特异性的诊断标志物，需要结合临床病史、MRI 影像以及实验室证据做出判断。2017 年修订的 McDonald 标准是当前主要诊断依据，其核心目标是证实病灶的空间多发性（累及≥2 个 CNS 典型部位）和时间多发性（新病灶间隔≥1 个月）。临床病史与当临床和脑/脊髓 MRI 对 MS 诊断提供了主要的空间证据与时间证据；当上述方式不足以支持诊断时，实验室检查、视觉诱发电位（VEP）等方式也有助于评估疑似 MS。

3、 MS 共分为 4 种亚型，减少复发与延缓神经退行是核心目标

MS 主要分为临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型（RRMS）、继发进展型（SPMS）与原发进展型（PPMS）四种主要亚型：

（1）CIS：指患者首次发作的中枢神经系统脱髓鞘事件，症状持续≥24 小时。典型表现为单侧视神经炎、局灶性脑干或脊髓综合征。60%-70%的 CIS 患者在后续满足 MS 空间/时间多发标准后转化为确诊。

（2）RRMS：约占初诊病例的 80%-85%，以反复急性发作与间歇期缓解为特征。每次发作后症状可完全消失或遗留轻微功能障碍，发作间期病情稳定。

（3）SPMS：约 50% RRMS 患者在发病 10-15 年后转为 SPMS，疾病进程从“复发-缓解”模式转变为持续性功能恶化，伴或不伴偶发复发。神经退行性改变在此阶段占主导地位，残疾累积速度加快。其中，60%-70%患者属于非活动型 SPMS（nrSPMS），暂无药物获批，BTK 抑制剂有望带来新治疗选择。

（4）PPMS：约占初诊病例的 10%-15%，其特征为起病即持续进展，无明确复发缓解过程；残疾进展速度较快，现阶段缺乏有效的治疗手段。

MS 的发病进程涉及外周免疫异常激活、免疫细胞突破血脑屏障、浸润 CNS 并激活胶质细胞、诱发神经炎症和不可逆神经退行等多个过程。从 RRMS 向 SPMS 的转化，本质是疾病核心驱动机制从“外周免疫细胞浸润”向“中枢固有免疫激活+神经退行性”的转变。

RRMS 阶段，治疗核心在于控制急性复发，脑部影像学证据（T1Gd+新病灶、T2 新病灶等）为疾病进程提供重要参考；当疾病进入 SPMS 阶段，复发症状逐渐减少，小胶质细胞持续活化成为中枢“阴燃炎症”的核心，病理重心从“急性炎症”转向“慢性神经退行”，治疗核心在于神经保护与延缓神经退行。

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