先进治疗药品发展情况
思瀚产业研究院 天泽云泰    2026-07-07

（1）先进治疗药品正在成为全球生物技术竞争的前沿阵地

先进治疗药品代表着药物形式从传统药物向活体药物的发展，是当今生物医药领域的前沿阵地。这类药品融合了生物科技最新的技术成果，依附设计、递送、编辑、基因工程、细胞工程等新技术，提供了全新的治疗范式，能够从根本上改变疾病进程，实现一次干预即可治愈或长期缓解的效果。

为各种遗传性疾病、退行性疾病和癌症等疑难疾病的治疗提供了新的治疗范式，为无药可医或预后极差的患者提供根治性方案——例如通过基因疗法纠正基因缺陷，让脊髓性肌萎缩症、血友病、AADC 缺乏症等遗传病患者摆脱长期用药依赖或实现长期缓解。此外，先进治疗药品的临床价值还在于其在能够显著改善患者生存质量和延长生存期的同时，从长周期角度减轻长期护理和患者反复用药的经济负担，产生巨大的社会效益。

临床高价值牵引先进治疗领域迅速发展，占据全球生物医药产业创新高地，正在成为全球生物技术竞争中的前沿阵地，引领生物医药的第三次产业革命。由此，各主要国家和地区纷纷将支持 ATMPs 发展上升至国家战略层面的高度，持续加大研发投入及政策支持，以期推动更多的 ATMPs 上市，同时催生不断突破的新兴技术用于 ATMPs 的开发。

国际上，美国陆续发布《国家生物技术和生物制造法案》《美国生物技术与制造目标》《21 世纪治愈法案》，将基因与细胞治疗产品提升至国家生物制造战略高度。欧盟委员会（EuropeanCommission，EC）2020 年底发布《欧洲药品战略》，并致力于推动欧洲药品立法改革，预期将显著影响未来先进治疗领域的市场格局。国内，我国先后发布《产业结构调整指导目录（2024 年本）》《中华人民共和国国民经济和社会发展第十五个五年规划纲要》等，加快细胞和基因治疗药物研发应用，深化基因编辑、分子精准递送、细胞编程与调控、先进组学研究等，大力推动相关行业高质量发展。

（2）主要国家和地区在监管层面纷纷予以先进治疗药品支持

监管层面，全球主要国家和地区不断致力于强化 ATMPs 的监管体系顶层设计和监管能力建设。美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）、日本药品医疗器械综合机构（PMDA）等药品监管机构逐步建立了 ATMPs 的监管框架，积极制定发布相关法规及指南，并不断完善。据不完全统计，全球各监管机构已发布超 400个基因与细胞治疗产品相关的技术指南。

部分国家和地区在法律法规层面明确了这类药品的定义及分类，并制定激励政策（如特殊审评程序等）加速产品审批上市。中国国家药品监督管理局（NMPA）目前已发布这类产品相关技术指导原则超 30 个，覆盖研发、注册、工业化生产、上市后变更等各个阶段。在我国，该类产品适用于鼓励创新、加速审评审批等多种程序，但一直以来未在法律法规层面明确该类药品的分类与定义。为了进一步规范我国先进治疗药品的范围及归类，推动该类药品的研发申报及审评审批上市，促进产业高质量发展，CDE 于 2025 年 6 月起草了《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，截至目前正式稿尚未公布。

综合而言，ATMPs 是当前生物医药领域最具潜力和前景的发展方向，占据国际竞争、国家战略规划的重要板块，是未来国家与地区间生物技术领域竞争力的重要体现。然而，一直以来在产品开发与产业化方面，ATMPs 个性化程度高、创新性强，依赖前沿技术与早期临床探索同步推进，技术迭代更新迅速、工艺复杂，又具备较高的技术准入和专利壁垒；同时研发难度大且投入研发成本较高，产品开发周期长而又面临新领域的监管不确定性。

（3）全球及中国先进治疗药品研发及临床应用情况

ATMPs 的研发端强调底层平台的一体化能力，核心包括递送载体与给药方式的开发优化（如 rAAV 等病毒载体、LNP 等非病毒递送及组织靶向研究等）以及基因修饰与编辑工具的设计迭代（如 CRISPR编辑系统）；生产端则对 CMC与 GMP 体系提出更高要求，需围绕起始物料与关键质量属性控制、工艺一致性、杂质与安全性风险管理及放行检测体系建立形成系统化能力。

研发端的关键底层技术与知识产权在一定程度上仍集中于海外机构，例如基因编辑领域的 Cas9 和Cas12a 等专利。但国内近年来部分企业在工具层面实现自主可控并加速产业化协作，如发行人、尧唐生物和辉大基因等公司在新型编辑器开发与平台化能力方面正逐步形成补位与追赶。

ATMPs 的临床应用围绕患者治疗与支付体系构建。ATMPs 的实施主体主要为医疗机构，面向患者提供个体化诊疗服务并实施相关手术操作；在我国，头部三甲医院已成为 ATMPs 的重要临床中心。支付端由于 ATMPs 价格水平较传统治疗更高，全球范围内普遍依赖商业保险与创新支付机制以实现费用分摊；在我国，部分 ATMPs 已通过惠民保等补充保障提升可及性，并于 2025 年 12 月建立首版商业健康保险创新药品目录，为超出基本医保但临床价值突出的创新药提供商保分担与多层次保障的制度承接。

美国市场定价则普遍更高，相关产品商业化表现相对突出，诺华基因疗法 Zolgensma 2025 年实现了超 12亿美元的销售收入，传奇生物 CAR-T疗法 Carvykti 2025 年实现了近 19亿美元的销售收入，均成为重磅炸弹药物（blockbuster drug），主要得益于以商业保险与雇主支付为主、叠加Medicare 与 Medicaid 的多元支付结构，通过专科药房管理、患者援助、再保险与止损安排分散一次性高额支出，并在高值基因治疗领域加速采用与真实世界结局挂钩的价值型合同及分期支付等方式以降低支付方风险与年度预算冲击。

（4）全球及中国先进治疗药品临床管线概览及趋势

得益于人类基因组计划的完成、新一代基因测序技术和单细胞基因组学的技术革命，伴随着基因递送载体技术、基因编辑技术和各种细胞治疗技术的不断突破、成熟和发展，近年来全球 ATMPs 研发活动保持高度活跃。根据灼识咨询统计，全球主要 ATMPs（CAR-T、基因治疗、干细胞疗法及 CAR-NK）相关临床在研管线规模超 1,300 项，行业迸发出充足的增长潜力。而从不同技术路径的在研临床试验数量及阶段结构看，现阶段呈现出 CAR-T、基因治疗与干细胞疗法“三驾马车”并行的局面。

在政府政策支持及监管促进体系的推动下，我国先进治疗领域整体发展较快，已逐步成为全球 ATMPs 产业的重要参与力量。根据灼识咨询统计，中国主要ATMPs 相关临床在研管线规模超 500 项，占全球 ATMPs 在研管线比例超 40%。NMPA 启动药品监管科学行动计划以来，持续将基因与细胞治疗产品技术审评评价相关研究纳入重点方向；

在此基础上，CDE 于近五年内陆续发布多项技术指导原则，覆盖此类产品研发与申报的关键环节，包括药学、非临床研究、临床药理及临床研究等。从管线分布情况来看，CAR-T产品占据了我国 ATMPs 临床在研管线的半数以上，亦占据全球同类产品半数以上，表明我国现阶段 ATMPs 产品仍主要集中在 CAR-T 领域。获批情况方面，全球已获批 CAR-T 共 15 个，其中中国获批 8 个，占比超过一半。

但相较于 CAR-T 产品，我国在基因治疗产品开发进度上则相对落后，不仅临床管线占比更低，在上市产品方面，目前仅有 3 个，占比较低。这与基因治疗领域国内起步较晚、基因编辑与递送技术核心专利长期把控在国外机构、监管体系起步较晚、多元支付和创新支付尚未成熟等制约因素密切相关。但随着国内Cas12 和 LNP 等自主可控技术的发展和应用，监管体系的进一步支持，以及针对此类产品的医保政策优化，我国基因治疗产品有望实现加速发展，预计2026-2030 年将逐步迎来产品上市高峰，与细胞治疗类产品一道形成我国 ATMPs协同发展格局，并在国际同类获批产品中占据举足轻重的地位。