目前,我国寡核苷酸药物开发起步较晚,仍然处于发展初期阶段,因此目前获批进入临床试验的项目数量与全球相比差距较大,仅 15 款产品处于临床阶段,其中多数来自于国外企业,涉及的疾病领域包括:肿瘤、神经系统疾病、抗病毒疾病、遗传病、代谢性疾病和心血管疾病等,有 3 款处于三期临床阶段,进入Ⅱ期的产品数目较少,而由中国团队自主开发的药物多数处于早期临床研发阶段。
此外,从产品类型和靶点来看,目前我国寡核苷酸药物开发仍然处于跟随和模仿阶段,多数企业选择的是国外已上市药物的 me-too 类产品。在递送系统方面,我国寡核苷酸多采用GalNAc共轭偶联递送系统。
但由于国内患者群体基数较大、市场发展空间大,未来伴随我国寡核苷酸药物开发企业的研发能力提升,有望逐步进入差异化创新和突破性创新阶段,我国寡核苷酸药物市场有望迎来快速发展。