科研机构及医药研发企业在基因递送系统自主研发时的痛点
思瀚产业研究院 云舟生物    2023-09-24

科研机构及医药研发企业是基因递送技术的主要应用群体，该等应用群体在基因递送系统自主研发时存在如下痛点：

①科研机构的痛点

科研机构在自主开发基因递送系统时，需依据靶细胞类型、目的基因特性等因素，设计符合实验目的的基因递送系统。因此，科研机构的基因递送系统设计者需具备较高的载体构建及基因递送理论知识，且在设计过程中需参考大量文献资料，在数据库中寻找及比对载体骨架、元件序列等信息，以筛选合适的基因递送系统，该过程繁复且耗时，对科研人员技术能力要求较高。

同时，科研人员在基因载体自主开发及设计过程中容易出错，造成基因递送稳定性差等问题，甚至导致实验失败。

②医药研发企业的痛点

医药研发企业在开发基因药物产品时，需基于自身产品及管线，开发特定的基因递送方案，并依据产品临床前研究、临床试验等数据，在各个阶段对基因递送方案进行实时的调整及优化。该过程对基因递送系统要求更为严格，因此过程更为繁复及耗时，可影响企业产品的研发进程。

同时，医药研发企业还需配备基因递送系统制备所需仪器设备、生产体系及质量控制体系，投资成本昂贵，建设周期长，中小型医药研发企业往往不具备相关能力及资源，因此可能限制其基因药物等产品的研发、生产。

③基因递送外包服务的必要性

科研机构及医药研发企业在开发基因递送系统过程中面临的困扰及痛点各不相同，因此对于基因递送外包服务的核心诉求也有所不同。

科研机构一般需要符合其试验目的的定制基因载体系统，对载体的总需求量较大，以用于高通量基因筛选、基因调控、细胞水平验证等多种实验，其载体需求呈现定制化、数量多、小批量的特点。

同时，基因递送系统的质量及稳定性也是科研机构关注的重点，以满足其重复实验需求。针对科研机构基因递送系统方面的需求特点，基因递送外包企业通过提供科研载体设计、开发等服务，帮助科研机构快速生产定制化的基因递送系统，以满足其多领域项目的基因递送载体需求，加速研发进程。

医药研发企业由于其基因药物等研发产品的特殊性和复杂性，所需要的基因递送系统更为个性化，且需依据其产品特性及研发进展持续迭代及优化。因此，基因递送外包企业通过提供个性化载体文库构建、基因递送系统优化、临床前载体测试等 CRO 服务，以满足医药研发企业在基因产品开发阶段对基因递送系统的个性化需求。

同时，依据医药研发企业基因产品所处的临床阶段，医药研发企业需要生产如科研载体、临床级别载体等不同质量标准的基因递送载体系统。因此，依据医药研发企业不同基因递送载体生产需求，基因递送外包企业提供如工艺放大与优化、临床阶段小规模生产、产品商业化生产等多项 CDMO 服务，以帮助企业降低研发成本，提高产品研发成功率。