创新药发展周期性特点及政策的重大影响
思瀚产业研究院    2026-08-20

国家统计局数据显示，2025 年规模以上医药制造业实现营业收入 24,870 亿元，同比下降 1.2%；营业成本14,362.4 亿元，同比下降 1.3%；利润总额 3,490 亿元，同比增长 2.7%。

在行业整体营业收入小幅承压而盈利改善的背景下，创新药凭借其高研发价值和强增长动能，成为驱动医药制造业结构升级、利润提升和全球化突破的核心引擎，在政策全链条支持下，中国创新药已进入商业化与全球化加速兑现的关键阶段，呈现出“量质齐升、出海爆发、支付驱动”的基本特征。

创新药作为新兴产业关键，2024 年 3 月首次出现在国务院政府工作报告中，报告鼓励各地出台相关政策以支持创新药的发展。2024—2025 年间，多地多部门围绕创新药的“研发—审评审批—准入支付—资本支持与国际化”等多个环节，出台了全链条保障制度，为创新药的提速发展提供了更坚实的政策基础。2026 年政府工作报告将生物医药列为新兴支柱产业，政策持续向真正具有临床价值的创新药倾斜。

研发与审批端，截至 2025 年底，中国企业在研创新药数量已居全球第一，产品类型以细胞疗法和小分子为主，单抗、放射性药物、双/多抗、抗体偶联药物位列其后。2025 年中国首次 IND 创新药 696 个（国产药589 个），101 个品种/适应症纳入突破性治疗，其中国产品种占比达 91%，较 2024 年显著提升；国家药监局全年批准上市76 个创新药，创历史新高，其中国产创新药占比超 80%，治疗领域涵盖肿瘤、罕见病、自身免疫性疾病、神经系统疾病等。

商业化与支付端，国内医保与商保协同，医保谈判新增 50 种 1 类创新药，谈判成功率 88%，平均降价约25%；首版商保创新药目录纳入 19 种高价值创新药，涵盖 CAR-T 疗法、罕见病及阿尔茨海默病用药，与基本医保目录形成互补。通过医保谈判、商保报销衔接、药品集中采购配套保障等多层次医疗保障体系建设，打通药品“获批—进院—支付”链，带动具有竞争力的创新产品销售放量，同时也提升了创新药可及性，惠及到更多患者。

国际化方面，2025 年创新药企 License-out 交易总数量和总金额同样创历史新高，授权范围从后期产品到早期研发阶段，交易结构从单一产品到联合开发、NewCo 等多元化模式，部分药企还与辉瑞、罗氏、默克等国际巨头达成了合作，中国创新药企国际竞争力不断提升，行业迈入“商业化兑现+全球化扩张”的双重成长周期。未来，随着创新药临床价值导向的持续强化、产业生态的不断优化、全球化布局的深度推进，创新药在医药制造业中的核心地位将进一步巩固。国内创新药企正持续聚焦未被满足的临床需求，加大 First-in-class、Best-in-class项目的研发，推动医药制造业从量增向质升转变，进一步提升创新药全球市场份额与话语权。

（二）新公布的法律、行政法规、部门规章、行业政策处行业的重大影响

1.2025 年 1 月，国务院办公厅印发《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》，国家药监局、发改委等多部门联合印发意见的配套解读及落地指引。该意见明确药品审评审批资源重点向临床急需、罕见病、重大疾病领域创新药倾斜，对纳入“突破性治疗药物”“附条件批准”通道的重点创新药项目，实行“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”机制，提升审批效率，既提升创新药商业化落地效率，引导行业聚焦高价值创新项目；延长 1 类创新药数据保护期至 8 年，市场独占期不少于5年，进一步完善了创新药数据保护与市场独占期制度，有效保护企业创新成果。

2.2025 年 5 月，国家药监局药审中心发布通知，开始施行儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）。该通知详细介绍了申请加入星光计划的方法和具体要求，从而加强与申请人的沟通交流，就抗肿瘤药物儿童人群研究过程中技术难点提供针对性指导，提高儿童抗肿瘤药物的研发效率。

3.2025 年 6 月，国家医保局、国家卫生健康委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》。提出5 方面16条措施，包括支持医保数据用于创新药研发、优化医保谈判续约规则、增设商保创新药目录、鼓励创新药临床应用、强化组织保障等。该文件旨在构建创新药全链条支持体系，推动医保与商保协同发力，为高值创新药提供支付补充；此外，文件还促进医保与临床的协同联动，引导企业注重临床价值证据积累，打破医保控费与临床创新对立的固有认知，推动形成“保障患者需求—激励企业创新—提升诊疗水平”的良性循环。

4.2025 年 9 月，国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》。正式实施对符合要求的1类创新药、罕见病创新药临床试验申请，在受理后 30 个工作日内完成审评审批，较原有周期缩短40%以上，有效提升创新药临床试验审批效率。同时，明确支持企业开展全球早期同步研发和国际多中心临床试验，认可境外临床试验数据的科学性和有效性，优化境外数据申报流程，显著缩短创新药临床研发周期、降低研发成本，进一步激发企业创新投入积极性，助力中国创新药研发与全球市场同步推进，加速中国创新药走向全球。

5.2025 年 9 月，国家药监局药审中心（CDE）发布《创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则（试行）》。聚焦创新药研发全周期风险管控，规范创新药在 1—3 期临床试验阶段的风险管理计划（DRMP）的撰写，强化申请人主体责任，保障受试者安全与数据可靠。该指导原则与创新药快速审评通道配套，以实现提速不降质量。

6.2025 年 12 月，国家医保局联合人力资源社会保障部印发《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》及《商业健康保险创新药品目录》。新版医保目录新增 114 种药品，其中 50 种为 1 类创新药，谈判成功率达88%，平均降幅 25%；首版商保创新药目录纳入 19 种高价值创新药，含 CAR-T 细胞治疗产品、罕见病药等，突破了单一基本医保的保障局限，构建起基本医保与商业健康保险错位互补的多层次支付体系。