创新药境内外临床研究项目可行性研究报告
思瀚产业研究院 百奥泰    2023-03-02

（一）项目背景

1、中国及全球医药市场发展前景广阔

全球老龄化程度的加剧，社会医疗卫生支出的增多和医药行业研发投入的增多是驱动全球医药行业发展的关键性因素。2021年，全球65岁以上人口达7.5亿，约占全球总人口9.6%，预计2030年全球老龄化人口将达9.9亿，占全球人口总量的11.7%。中国正加速步入老龄化社会，2021年，中国65岁以上人口达2.0亿，占总人口的14.2%，预计2030年中国老龄人口将达3.2亿，占总人口的22.0%。

根据Frost & Sullivan数据，全球医药市场规模在过去保持着稳定增长，由2017年的1.2万亿美元增长至2021年的1.4万亿美元，预计到2030年将达2.1万亿美元。中国医药市场亦保持快速增长，2017年市场规模达1.4万亿元，2021年达到1.6万亿元，预计到2030年将增长至2.7万亿元。

随着生物技术的不断发展，全球生物药步入快速发展阶段，占比逐年上升。根据Frost&Sullivan数据，全球生物药2021年市场规模达3,384亿美元，预计2025年增长至5,411亿美元，复合年增长率为12.4%。生物药在中国医药市场起步较晚，但发展迅速，2021年市场规模为4,100亿元，预计将以14.7%复合年增长率快速增长，2025年将达7,102亿元。

就自身免疫细分治疗领域而言，整体市场保持快速增长，同时发生治疗格局的变化。根据Frost & Sullivan数据，全球自身免疫性疾病治疗市场2021年达1,270亿美元，预计2030年将增长至1,752亿美元。同时，全球市场靶向生物制剂已经取代小分子药物成为治疗自身免疫性疾病的主要药物，2021年生物药占比30.24%，预计2030年生物药占比超过80%。随着中国自身免疫疾病诊断技术的发展和完善，该治疗领域市场规模呈现快速发展，2021年市场规模达217亿元，预计2030年将增长至1,729亿元。中国自身免疫疾病生物药物起步晚，发展迅快，2021年生物药占比29.0%，预计到2030年占比将增长至68.8%。

就肿瘤细分治疗领域而言 ， 全球肿瘤免疫治疗药物市场蓬勃发 展 ， 根据 Frost &Sullivan数据，2021年市场规模达426亿美元，预计2030年将增长至2,166亿美元。中国抗肿瘤药物市场仍以化疗及肿瘤辅助用药为主，肿瘤靶向治疗药物和免疫治疗药物起步相对较晚，但呈现快速发展。肿瘤免疫药物市场规模在2021年达163亿元，占比7.1%，预计2030年将增长至2,564亿元，占比39.4%。

抗体偶联药物（ADC）由单克隆抗体和具有生物活性细胞毒类化学药物偶联而成的复合分子，是一种有潜力的新型肿瘤治疗靶向药物，在过去五年呈现快速增长，全球ADC药物市场规模从2017年16.2亿美元增长到2021年55.3亿美元，复合年增长率35.9%，预计2030年将达到295.1亿美元；中国ADC药物市场规模2021年达0.6亿美元，预计2030年将达51.8亿美元。

2、行业政策鼓励和促进国产创新药持续发展

随着中国医疗卫生体制改革的深入，步入“十四五”阶段，以医保、医疗、医药协同治理为核心的中国医改逐渐深入。2022 年 5 月，国务院办公厅相继印发了《“十四五”国民健康规划》和《深化医药卫生体制改革 2022 年重点工作任务》，重点强调了医药卫生的深化改革任务。随着健康中国建设的全面推进，我国的医改已进入系统集成、协同高效的阶段。

从 2017 年起，国家药监局加速新药审评审批，我国就创新药的优先审评审批、专利补偿、数据保护、临床试验规范（GCP）等颁布或修订了一系列的政策或规则，以支持创新药的研发及生产。同时，国家药品集采和药价谈判、一致性评价、药品上市许可持有人制度、医保严格控费、抗癌新药降价加速纳入医保、新药评审加速等政策陆续推出，我国创新药的研发环境不断迎来重大变化，具有真正创新能力和核心竞争力的创新药企，特别是拥有领先技术能力和成本优势的医药企业迎来了发展机遇。

（二）项目概况

1、项目基本情况

公司是一家以创新药和生物类似药研发为核心的创新型生物制药企业，秉承“创新只为生命”的理念，坚持创新驱动发展战略，致力于开发新一代创新药和生物类似药，用于治疗肿瘤、自身免疫性疾病、心血管疾病以及其它危及人类生命或健康的重大疾病。

为推动公司药物创新，公司计划加大研发投入，扩大公司发展空间，巩固并进一步提高公司核心竞争力，公司拟使用募集资金128,913万元用于创新药的境内外临床研究，包括：BAT2606、BAT6026、BAT8006、BAT8008及BAT8007等临床研究项目。

2、项目实施的必要性

（1）加快公司新药研发进展，提升公司核心竞争能力

公司是一家创新驱动型新药研发公司，自创立以来就建立了具有领先技术水平的研发平台和具有成本优势的生产技术平台，并通过不断优化升级，突破新药研发和生产中的技术断点和瓶颈，持续开发并商业化具有自主知识产权、安全、有效、患者可负担的创新药物，以实现我国自主研发和生产的生物药进入海内外市场、惠及全球患者、树立领先生物制药国际品牌的目标。

截至本报告公告日，公司人已有3款产品已获NMPA上市批准，包括：格乐立®（阿达木单抗注射液）、普贝希®（贝伐珠单抗注射液）和施瑞立®（托珠单抗注射液）。同时，普贝希®和施瑞立®已向FDA、EMA递交上市申请。

创新药研发具有技术难度大、周期长、试验复杂、研发成本高等特点，并且还需满足国内外监管机构对临床试验的严格监管和要求，随着公司已有在研产品管线的推进和新增产品管线的不断布局，临床试验成本持续提升，公司现有资金难以满足快速推进研发项目的需求。本项目计划针对新增在研产品、拓展已有管线适应症、相关产品开展国际临床试验及与已有管线的联合疗法投入，以确保公司临床及临床前项目的顺利推进，加快产品研发和产业化进程。本项目的实施将拓展公司的资金来源，有利于加快公司创新药物的研发进程，增强公司自主研发实力，提升公司核心竞争能力，推动更多产品尽快实现商业化，对公司的长远发展至为关键。

（2）丰富公司研发管线，拓展肿瘤和自身免疫性疾病布局

公司在研产品管线主要覆盖自身免疫性疾病和肿瘤等治疗领域，新药产品管线具有技术先进、生产难度高、差异化优势明显、拥有独立知识产权、市场需求大等特点。

在自身免疫性疾病领域，公司格乐立®（阿达木单抗注射液）于 2019 年 11 月获NMPA 批准上市，适用于治疗类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、克罗恩病、葡萄膜炎、儿童斑块状银屑病、儿童克罗恩病和多关节型幼年特发性关节炎；施瑞立®（托珠单抗注射液）与 2023 年 1 月获 NMPA 批准上市，适用于治疗类风湿关节炎、全身型幼年特发性关节炎和细胞因子释放综合征。此外，公司该治疗领域尚有数条管线处于临床阶段。

在肿瘤治疗领域，公司普贝希®（贝伐珠单抗注射液）于 2021 年 11 月获 NMPA 批准上市，适用于治疗晚期、转移性或复发性非小细胞肺、转移性结直肠癌、卵巢癌、宫颈癌和胶质母细胞瘤。此外，公司该治疗领域尚有十余条管线处于临床阶段。

本项目的顺利实施将有利于以下方面：

① 自上市以来，公司经过自主研发已新增多个创新产品管线，其中，BAT2606 针对治疗自身免疫性疾病正处于 I 期临床阶段，BAT6026 针对治疗癌症正处于 I 期临床阶段。未来，公司将持续推进 BAT2606 的临床研究，并拟开展 BAT6026 针对自身免疫性疾病的相关临床研究。本次发行募集资金将进一步增强公司在自身免疫领域内的综合竞争实力。

② 高效推进抗体偶联药物在肿瘤领域的研发进程。抗体偶联药物（ADC）药物是由单克隆抗体和细胞毒性药物通过连接子偶联而成，是一种定点靶向癌细胞的强效抗癌药物。公司创新型 ADC 通过自主研发的可剪切连接子，将抗体与毒性小分子拓扑异构酶 I 抑制剂连接而成，具有高效抗肿瘤活性、良好的稳定性和安全性。公司自主研发的BAT8006、BAT8007 和 BAT8008 用于治疗实体瘤都正处于 I 期临床阶段。未来，公司拟持续推进 BAT8006、BAT8007 和 BAT8008 用于治疗实体瘤的临床研究。

③ 增强公司研发和自主创新能力，提升公司核心竞争力。医药行业属技术密集型产业，技术迭代升级较快。为保持竞争优势，生物药企业需要不断储备拓展研发管线产品，增强公司研发和自主创新能力，为持续增长、增强核心竞争力提供保障。

本项目的实施将显著增强公司的资金实力，可为公司优化研发格局和层次、持续更新技术、不断提升研发水平提供良好的物质基础，有利于公司成功实施其核心发展战略，保持其生产经营的持续健康发展，进一步提高公司的综合竞争实力。

（3）持续推进公司国际化发展战略

公司秉承“创新只为生命”的理念，坚持创新驱动发展战略，致力于开发新一代创新药和生物类似药。公司通过海外合作不仅展示百奥泰在研发和生产方面的国际化能力，也能够将公司产品带给全球更多有需要的患者，而且更重要的是在生物类似药竞争激烈的国内市场环境下，通过海外商业战略合作，开拓更为广阔的市场。

目前，公司有多款产品在持续进行全球化开发。其中，普贝希®和施瑞立®已向 FDA、EMA 递交上市申请，BAT2506 和 BAT2206 正在进行国际 III 期临床。未来，公司将持续筛选优势和差异化产品积极布局国际化开发，推进 BAT2606 和 BAT8006 的国际临床试验，增强参与全球竞争和国际合作的能力，逐步增强公司的国际化能力。

公司处于关乎国计民生的生物医药行业，创新药的研发不仅有利于推动国内制药格局向自主创新转型，而且有利于加快本土创新药“走出去”的步伐，进一步开辟创新药国际市场，加快国际化进程。

3、项目实施的可行性

（1）国家政策支持创新药发展

近年来，我国政府高度重视医药产业，出台了多项政策鼓励进口和国产创新药加快上市。2016年国务院印发《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》，鼓励加快开发具有重大临床需求的创新药物和生物制品。2021年工业和信息化部、国家发展和改革委员会、科学技术部、商务部和国家卫生健康委员会等九部门印发《“十四五”医药工业发展规划》的“三、加快产品创新和产业化技术突破”中“（一）强化关键核心技术攻关”中强调大力推广创新产品研发，专栏1的生物药包括抗体偶联药物（ADC）；强调提高产业化技术水平，专栏2的生物药技术同样包括抗体偶联药物（ADC）。

2019年8月，《中华人民共和国药品管理法》新修订颁布，药品上市许可人制度（MAH）首次被纳入。在MAH制度下，创新药企业可专注于研发管线的选择、临床前及临床研究，有利于企业加速创新药的研发，提升研发效率。

2022年2月，国家药品监督管理局发布《药审中心加快创新药上市申请审评工作程序（试行）》征求意见的通知，以鼓励研究和创制新药，满足临床用药需求，加快创新药品的审评速度。

国家对重大疾病和关键技术创新研发提供有力政策支持，为本项目实施提供了良好的政策条件，因此本项目具有政策可行性。

（2）公司拥有卓越的创新药研发能力

公司拥有卓越的创新药研发能力，截至本预案公告日，已构建7大技术平台，包括：抗体文库与展示技术、抗体结构与工程设计、抗体偶联药与偶联新技术、ADCC增强与Fc工程、双特异与多功能抗体、工艺与生产技术和产品质量研究与技术开发，确保了可持续的创新能力，以及完整的创新药研发能力。公司已上市的3款药物、大部分临床阶段及临床前在研管线均来自于自主研发平台的开发。

（3）公司拥有优秀的研发团队

公司拥有一支实力强、国际化的研发团队，参与过多项国际知名跨国制药企业药品的研发、产业化和国际上市申报工作以及多个生物药产品的上市前研发和产业化开发工作。公司在新药发现、药学研究、临床前研究、临床研究、药品注册和药品生产等方面均有相应的高级人才进行领头和管理，具备推动临床候选药物进入临床研究阶段的丰富实践经验，技术成果转化能力和商业化能力已被验证。

综上所述，在国家政策的大力支持下，依托公司卓越的创新药研发能力以及优秀的研发团队，本项目的实施具备可行性。

4、项目实施主体与投资情况

本项目实施主体为公司，总投资额为128,913万元。

5、项目涉及立项、土地、环保等有关审批、批准或备案事项

截至本报告公告日，新药研发项目不涉及项目用地，目前阶段暂未办理项目备案手续和环境影响评价手续。

此报告为完整版摘取部分，需定制化编制政府立项、银行贷款、投资决策等用途可行性研究报告咨询思瀚产业研究院。