罕见病及儿童药物市场概况及发展趋势
思瀚产业研究院 施美药业    2023-12-28

儿童药指用于儿童疾病所使用的药物，包括专门针对儿童的专用药品或药品说明书中标明儿童使用及用法用量的药品。据国家统计局统计数据显示，2020 年我国 0-14 岁周岁人口数量达到 2.53 亿人，占总人口比重为 17.95%。随着国家全面开放二胎和三孩，儿童医疗需求亦不断高涨，诊疗人次以每年 400 万-500 万人次递增，预计儿童用药需求呈现强劲增长趋势，人口基数庞大，儿童药产品短缺。

目前我国儿童药品种少，剂型短缺，市场用药规范仍有待加强。主要由于针对儿童药的研发方面，除需要满足药物有效性和安全性外，对于给药方式、药品味道、药品剂量、用药频次等临床需求更为精细。2021 年国务院《中国儿童发展纲要（2021-2030 年）》明确提出“鼓励儿童用药研发生产，加快儿童用药申报审批工作。

完善儿童临床用药规范，药品说明书明确表述儿童用药信息”，从保障需求、鼓励研发、优先审评、简化采购程序、扩大医保支付范围等多个方面出台儿童用药相关政策，相关政策的支持下，儿童药市场前景广阔。

此外，儿童药在医保目录调整中优先考虑，近年儿童医保药品费用及占比逐年增长，根据中国医疗保险的统计，2013-2017 年儿童医保药品费用由 140 亿元增长到 654 亿元，占医保患者用药总费用的比例也由 3.37%上升至 7.84%，儿童医保覆盖面逐步扩大，医保支付端格局正逐渐改善。研发与支付端利好格局下，儿童用药市场规模已达千亿级别。根据药智网、华经产业研究院的测算，2015-2021 年，我国儿童用药市场规模从 591 亿元增长至1,079 亿元，对应 CAGR 达 10.6%。

罕见病全球缺乏统一定义，我国罕见病人数位居全球前列。美国将罕见病定义为患者人数小于 20 万的疾病，欧盟定义为患病率小于 1/2,000 的疾病，国内尚没有明确定义，2010 年 5 月中华医学会遗传学分会建议将罕见病定义为患病率小于五十万分之一或新生儿发病率小于万分之一的疾病。据美国罕见疾病组织（NORD）官网，目前全球已知的罕见病超过 70,000 种，罕见病患者人数已超过3 亿，其中 50%患者是儿童。我国罕见病患病人数约为 2,000 万，且每年新增患者人数超过 20 万，患者人数位居全球前列。

罕见病多为遗传性疾病，多发病于儿童期，缺乏有效治疗手段。罕见病一般症状复杂，诊断难度较大，误诊率高，国内因高水平医疗资源的缺乏和罕见病的重视程度不足，诊断难度进一步提升，加上此前由于药物研发、上市、支付等政策方面的缺乏，国内企业研发动力不足。

近年来随着相关领域鼓励支持性的政策文件陆续出台和落地，罕见病市场有望迎来快速发展。随着国内研发、生产、上市、支付、诊疗等一系列政策出台和落地，罕见病市场有望迎来快速发展；根据弗若斯特沙利文统计，国内罕见病药物市场将以 34.5%的年复合增长率，由 2020年的 13 亿美金增长到 2030 年的 259 亿美金。

对已上市罕见病药物进行仿制是提高患者药物可及性的重要手段。2019 年10 月，国家卫健委联合科技部、工业和信息化部、国家药监局、国家知识产权局等部门组织专家对国内专利到期和专利即将到期尚没有提出注册申请、临床供应短缺以及企业主动申报的药品进行遴选论证，发布了《第一批鼓励仿制药品目录》，又于 2021 年 2 月发布了《第二批鼓励仿制药品目录》，纳入鼓励仿制药品目录的药品，可在临床试验、一致性评价、优先审评审批等方面获得支持。